RMIT大學研究人員開發的非病毒,受生物啟發的基因傳遞方法已在實驗室測試中證明是有效的,并且比標準的病毒方法更安全。

基因療法被廣泛認為是癌癥研究的下一個前沿領域,它涉及將新基因引入患者的細胞中,以替代引起疾病的缺失或功能異常的基因。
由于細胞的設計不能自然吸收基因或任何外源DNA,因此基因治療的最大挑戰是將治療性基因帶入細胞。
研究集中于使用病毒傳遞系統穿透細胞,但是與將病毒引入體內相關的風險減緩了從實驗室到臨床的進展,FDA僅批準了三種基于病毒的療法。
盡管更安全且相對便宜,但由于結果不同,非病毒方法已成為少于0.25%基因治療研究的重點。
首席研究員拉維·舒克拉(Ravi Shukla)博士說,解決合適的非病毒方法的空白將是將基因療法帶出實驗室并進入臨床的關鍵步驟。
有效的非病毒方法對患者而言將更安全,并且可以大大減少將新療法推向市場所需的時間和費用。
我們現在已經成功地測試了一種非病毒替代品,該替代品可以使我們規避病毒方法所涉及的風險,并幫助釋放基因治療的全部潛力。”
Shukla和他的團隊使用金屬有機框架(MOF)開發了一種新的非病毒方法,這種方法具有用途廣泛,超多孔的納米材料,幾乎可以用于存儲,分離,釋放或保護幾乎任何生物分子。
這項研究得到了聯邦科學與工業研究組織(CSIRO)的支持,該組織開發了一種技術來制造工業規模的MOF。
MOF主要用于工業或化學目的,在生物學上的應用正日益普及,這些最新發現表明它們在非病毒基因治療中具有極好的潛力。
研究人員使用以其生物相容性和可生物降解特性而聞名的MOF亞型將DNA攜帶到細胞中。
發現基于MOF的遞送方法對前列腺癌細胞有效,并為治療肺癌和乳腺癌以及其他遺傳疾病打開了大門。
